5月7日，河南知微生物医药有限公司（以下简称“知微医药”）正式收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》（通知书编号：2026LP01340），获批开展自主研发的BTK抑制剂TM471-1胶囊用于治疗自身免疫性脑炎的临床试验。这标志着知微医药成为全球首家利用BTK抑制剂挑战该适应证的创新药企，我国在中枢神经系统自免疾病治疗这一高壁垒赛道实现“从0到1”的突破。
自身免疫性脑炎是一种致病机理复杂、临床表现多样的罕见病，治疗选择极其有限，是全球神经免疫领域公认的“硬骨头”。目前，全球范围内尚无BTK抑制剂获批用于自身免疫性脑炎的治疗。知微医药此次获批开展新药临床试验，不仅填补了该领域的空白，也为无数患者带来了新希望。
这一突破并非偶然。知微医药与上海交通大学药学院深度合作，双方共同创建了中国首个自身免疫性脑炎动物药效学模型。从动物模型设计、药效学实验到机制研究，知微医药与上海交大钱峰教授课题组形成全链条协同。正是这一“产学研”闭环，为TM471-1的自免脑炎适应证探索提供了坚实的科学支撑。
面对BTK抑制剂扎堆血液肿瘤的现状，知微医药另辟蹊径，将重心聚焦在自身免疫性疾病领域，尤其是中枢神经系统自免疾病。“这一选择技术壁垒较高、风险较大，但临床需求最为迫切。”知微医药副总经理、首席医学官杨寅柯表示。
目前，TM471-1已获批多发性硬化症、自身免疫性脑炎、慢性自发性荨麻疹三项临床试验，膜性肾病适应证临床试验也即将获批。预计到今年年底，知微医药在自免疾病领域将有4个适应证同时进入二期临床试验，布局广度与进度均居国内前列。
数据是实力的证明。在慢性自发性荨麻疹二期临床试验中，已完成治疗的70例患者数据显示，TM471-1疗效与现有同类药品相当，安全性更优。
知微医药的目标不止于单个适应证的突破。公司正以BTK抑制剂为起点，梯次布局新兴靶点，多个国际专利正在申请阶段。从一个靶点到一个平台，从一款药到一个管线矩阵，知微医药正在完成“具备持续产出能力”的质变，河南生物医药产业的创新版图不断扩容，创新能力不断提升。（全媒体记者 赵振杰 王永乐 通讯员 王向威）
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